國家對血友病的政策 血友病享有哪些政策

　　最新公布的《國家基本醫(yī)療保險藥品目錄》調(diào)整了對基因重組因子Ⅷ的臨床限制，中國血友病創(chuàng)新藥物的可及性取得了突破性進展，有望加速推進預防性治療的普及，提升患者治療效果，圓其正常生活夢。這對今年4月17日的國際血友病日來說，可謂一份沉甸甸的“生命禮物”。而這份禮物背后，折射著包括醫(yī)保進步在內(nèi)的醫(yī)改成績已經(jīng)更多、更直接地匯集到血友病這種罕見病種的小眾群體上，人民群眾對醫(yī)改的獲得感將更加直接。下面跟熱心醫(yī)生一起來看看吧。

問：血友病攜帶者需不需要做基因檢測 做基因檢測要注意什么

答：你好！可以去醫(yī)院做個基因檢測的。血友病是遺傳性疾病。

　　規(guī)范防治實現(xiàn)年出血小于3次

　　中國醫(yī)學科學院北京協(xié)和醫(yī)院血液科趙永強教授介紹，血友病患者的預防治療是指患者在未發(fā)生出血的情況下，定期接受足劑量凝血因子注射?；颊呷狈δ蜃英徒o他注射凝血因子，預防出血。通過預防治療可以把重型患者變成中型，甚至變成輕型患者，更理想的話能夠變成亞臨床狀態(tài)，使其回歸正常人的生活，這就是預防性治療的重要意義所在。身體內(nèi)凝血因子越接近正常水平，出血的頻率就越少，就越能接近正常人一樣地去生活。

　　國際上希望是實現(xiàn)“0出血”，但根據(jù)我國國情，最新的指南建議第一步把我國血友病患者的年出血次數(shù)控制在3次以下，將來的終極目標是通過預防治療將出血次數(shù)降低到零，向國際先進水平靠近。

　　最新中國血友病治療指南與共識強調(diào)，對血友病患者應積極推進規(guī)范化預防治療的普及，尤其是兒童患者，可首選獲得國際權(quán)威醫(yī)生組織推薦的基因重組因子Ⅷ盡早進行預防性治療?！澳壳氨本┭巡和颊叩闹委熕交旧夏軌蜃龅脚c國際接軌，進入到預防治療的層面，差距在于劑量。因為涉及報銷額度的問題，目前我國實行的多為低劑量的預防性治療，即采用國際推薦的凝血因子注射劑量的一半進行預防性治療。但隨著醫(yī)保政策的進一步傾斜，相信我國將很快會向國際推薦劑量靠近?！壁w永強說。

　　基因重組凝血因子保障是核心

　　趙永強說：“從10多年前的按需治療，到現(xiàn)在低劑量標準化預防治療，是一個很大的進步?，F(xiàn)在我國部分成人血友病患者也開始接受預防治療，一些已殘疾的患者，通過預防治療、康復訓練恢復狀態(tài)很不錯，能夠生活自理、自己行走。在成人患者治療方面，可以說我國還走到了國際水平的前列?！?/p>

　　而對于國際推薦的重組因子Ⅷ的應用，由于目前醫(yī)保依然要求在治療中優(yōu)先使用血源性凝血因子，對于像北京這樣血源供應充足的城市，患者對更為安全高效的基因重組因子Ⅷ暫時只能望藥興嘆，并寄希望于醫(yī)保政策對于重組因子應用的進一步放開。

　　然而，從全國范圍來看，很多兒童患者以及大多數(shù)的成人患者依然在接受按需治療，即出血后再治療，對患者的治療效果和生活質(zhì)量帶來極大影響。預防性治療的推廣一方面是先進治療技術和理念的普及；更重要的是預防性治療的開展離不開凝血因子藥物的可及性。血源性凝血因子由于其來源問題，供應存在不穩(wěn)定性，同時還存在感染風險，因此基因重組凝血因子的供應保障對于血友病預防治療的推廣起到了重要的作用。

　　中國初級衛(wèi)生保健基金會胡寧寧副秘書長介紹，健康中國2030規(guī)劃中已將特殊人群用藥的保障提上了日程，將完善罕見病用藥保障政策。2017年2月公布的最新《國家基本醫(yī)療保險藥品目錄》已將甲型血友病的兒童患者、出血時的成人患者對基因重組因子Ⅷ的使用納入了醫(yī)保范圍。此前由于家庭經(jīng)濟水平和醫(yī)保政策覆蓋比例有限，很多患兒無法堅持長期采用足劑量的預防治療方案。這一政策的調(diào)整對于血友病兒童而言，能更好地幫助他們堅持長期預防治療，從小治療才能保持正常的關節(jié)功能，在健康成長的基礎上避免殘疾，從而回歸社會，實現(xiàn)個人價值。

　　共付模式構(gòu)建完善保障體系

　　趙永強說，非常高興看到醫(yī)保目錄的更新降低了對于基因重組凝血因子Ⅷ的限制，這是經(jīng)過醫(yī)生、病友甚至社會各方面不斷地呼吁才得以實現(xiàn)的。隨著我國血友病診斷率的進一步提高，對凝血因子的需求量會越來越大，因此降低基因重組凝血因子Ⅷ的使用限制，無論是從治療的安全性還是藥品供應保障上來說都是非常有意義的。

　　中華慈善總會項目部主任邵家炎表示，“從2009年到現(xiàn)在，中華慈善總會的血友病援助項目已經(jīng)累計救助數(shù)以千計的患者，但對于像血友病這樣的大病救助，慈善的作用主要是補充保障，關鍵還是要進一步完善醫(yī)保覆蓋。比如說2016年，中華慈善總會與廈門市慈善總會合作，遵循以‘政府救助為主，慈善救助為輔’的原則開展對血友病患者的援助，廈門市慈善總會在醫(yī)保報銷、中華慈善總會援助的基礎上，對患者購買百因止藥品剩余的自費部分給予全額報銷資助，使廈門市成為全國首個完全實現(xiàn)血友病患者購藥‘零自付’的地區(qū)。多方協(xié)作的共同支付模式切實為患者減負，但醫(yī)保的重要作用毋庸置疑。”

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